Snelle toegang tot veelbelovende geneesmiddelen voor zeldzame ziektenHet medicijn dat dankzij ODAP vanaf 1 maart beschikbaar is, heet tofersen. Dit is een medicijn tegen een zeldzame erfelijke vorm van ALS, ongeveer 1-2% van de mensen met ALS lijdt aan deze vorm. Obstakels beschikbaarheid nieuwe medicijnen Vaak vormen de hoge kosten en onzekerheid over de (lange termijn) klinische effectiviteit van nieuwe medicijnen een […]